中国食品药品网讯 近些年来，真实世界研究在全球掀起了热潮。除了应用于药品注册审批环节外，真实世界数据研究是否可以用于医疗卫生经济学评价当中？真实世界数据用于医疗卫生经济学评价的国际应用如何？

　　12月8日，在第一届博鳌国际药械真实世界研究大会“真实世界数据研究与医疗卫生经济学”分论坛上，来自高校和企业的卫生经济学专家围绕真实世界数据在医疗卫生经济学中的应用进行深入探讨。论坛内容精彩纷呈，吸引万余人次在线观看直播。

　　真实世界数据研究有助展示药品整体价值

　　谈到医疗卫生经济学评价，必然要谈到医保以及药品整体价值。

　　众所周知，我国已建成世界上规模最大的基本医疗保障网，截至2021年底，全国基本医疗保险参保人数超过13.6亿人；2021年全国基本医疗保险（含生育保险）基金总支出超过24000亿元。

　　在艾伯维高级总监竟永华看来，随着医保市场的不断扩大，政府部门对于用医保支付的医疗产品的整体价值判断也将趋向于多元化，从产品安全性、有效性、治疗效果等治疗价值，向成本-效果、医保预算等经济价值延伸。“政府部门越来越希望了解医疗产品在真实世界中的结果，而不仅是临床试验中的结果。这就需要各方持续收集产品上市后的真实世界数据，以持续证明产品的整体价值。”竟永华表示。

　　与随机对照试验不同，真实世界研究是在真实世界环境下收集与患者有关的数据，并通过分析获得医疗产品的使用价值及潜在获益或风险的临床证据。

　　“从真实世界研究的定义不难看出，真实世界数据研究更有助于全面展示产品的整体价值，而这也是医疗卫生经济学研究中的重要内容之一。”分论坛主持人天津大学教授吴晶如是说。

　　值得注意的是，虽然真实世界数据研究不同于传统的随机对照试验研究，但二者既不能相互取代，也不存在相互对立。中山大学药学院教授宣建伟表示，二者其实互为补充，可全面提供产品有效性和安全性等信息，包括产品经济价值、社会价值（如劳动力价值、患者及医生满意度）和可负担性等方面，帮助预判产品的社会影响和个体影响。

　　清华大学万科公共卫生学院教授赵琨也表示，真实世界数据研究具有研究人群宽泛、研究时间较长、研究结果外部可推性强、研究场景多样、研究数据来源广泛异质性高的特点，能为药品在真实场景下应用的有效性和经济性提供更加可靠的决策参考证据。

　　国际视角下的探索应用

　　结合医疗卫生经济学评价，真实世界数据研究如何支持医疗产品进入医保市场？对此，在分论坛上，各位专家基于国际视角，分享了多个国家应用真实世界数据研究支持医保决策的案例。

　　“美国食品药品管理局（FDA）发布指南，允许在医疗卫生经济学评价中使用真实世界数据研究，同时，大部分美国医保支付方也认可真实世界数据研究的价值。在增量成本效益比（ICER）研究中，约1/3的模型输入来自真实世界数据。相比药物有效性和安全性信息，真实世界数据研究更常用于提供有关死亡率、疾病进展情况和成本等相关信息，也被认为是医保市场准入和报销的有价值数据来源，尤其可以为医保政策制定者提供有价值的信息。”来自辉瑞公司的Joseph C. Cappelleri博士介绍了真实世界数据研究在美国医保决策中的应用。

　　百济神州总监唐伯雄也分享了来自英国的一个典型案例——伊布替尼用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）成人患者的卫生经济学评估。WM是一种罕见的血液疾病，由于患者人数较少，企业进行了三期临床试验，但临床试验数据没有被英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）接受。随后，企业使用4种不同的方法，选择欧洲真实世界数据进行成本-效果分析。结果显示，每增加一个质量调整生命年（QALY）成本核算为54,100英镑。这与NICE内部模型所估算的结果（每增加一个QALY成本核算为56,000-57,000英镑）相接近。因此NICE建议癌症药物基金将伊布替尼用作治疗既往接受过至少一次治疗的WM成人患者的一种治疗选择。

　　“从欧美等国家和地区的医保决策数据中不难看出，英国、加拿大、澳大利亚等国家在进行制定医保政策时，真实世界数据的应用大幅增加。”唐伯雄表示，全球越来越多的国家和地区在使用真实世界数据研究进行医保决策。这也为我国相关政策制定提供了一定的思路和借鉴。

　　多方面打通堵点

　　近年来，全球多个国家和地区监管机构出台了与真实世界研究相关的法规政策和指南，以鼓励创新研发模式，加速药品研发，服务政府监管。与此同时，我国的真实世界数据研究也在如火如荼地进行中。

　　2020年以来，我国发布了《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则（试行）》等多个指导原则。在Joseph C. Cappelleri看来，我国出台的多个指导原则不仅为更好地进行真实世界数据研究提供了遵循，也在一定程度上为真实世界数据研究在医疗卫生经济学的应用提供了支撑。

　　但真实世界数据的质量、真实世界研究的合理性、真实世界证据的可靠性等问题在某种程度上制约了真实世界数据研究在医疗卫生经济学研究中的应用。如何更好地利用真实世界数据研究助力医疗卫生经济学研究，也是论坛上各位专家讨论的焦点。

　　真实世界数据研究发挥作用的前提是开展高质量的真实世界研究。赵琨表示，高质量的数据与治理、严谨的研究方案、恰当的统计分析与结果解释是开展真实世界研究最重要的三个环节。为提高真实世界数据研究质量，她建议，使用PICO（participants、interventions、comparisons和outcomes）原则明确问题本质，确定可用数据，设计实施细则；同时对于通过多种途径获取的数据，严格把控质量，运用科学的统计方法。

　　论坛主持人北京大学药学院教授史录文也表示，中国人口众多，临床数据丰富，但大多临床数据以孤岛形式存在，其质量、可靠性有待考究。因此可以加强对医疗数据的整合，并参照国际经验，将研究成果向研究者开放，以产生证据支持临床医疗、医保管理等方面的决策。

　　对于部分创新药品缺乏真实世界数据研究，宣建伟建议，医保部门不断优化、改进评审方法，如设定具体措施鼓励企业申报时加入具有中国人群真实世界数据的各类资料或基于医保人群的真实世界研究，作为综合价值评分加分项；探索支持创新的差异化管理方法，如基于真实世界证据的有条件支付；同时，企业也应考虑进行长期的真实世界数据收集。（付佳）

(责任编辑：张可欣)