中国食品药品网讯（记者落楠） 日前，国家药监局药审中心发布《儿童抗肿瘤药物临床研发技术指导原则》，为新药临床研发提供思路和技术建议。

　　该指导原则中“儿童肿瘤”定义为发生在18岁以下患儿中的肿瘤。指导原则内容包括儿童抗肿瘤药物临床研发的总体考虑、研发路径、需特殊关注的问题等，强调儿童抗肿瘤药物研发首先需符合儿童药物研发的一般规律，同时还需体现对于恶性肿瘤这种危及生命的严重疾病的特殊考虑，符合抗肿瘤药物研发的一般原则。

　　根据该指导原则，儿童抗肿瘤药物在制定临床研发计划时，总体有以下考虑：将儿童适应症开发纳入药物整体临床开发计划；保护患儿权益，避免在儿童受试者中开展不必要的研究；一般情况下，遵循儿童药物研发的普遍规律，按成人-青少年-小年龄段儿童的年龄顺序，逐步推进研发；一般情况下，遵循抗肿瘤药物研发的普遍规律，按末线/难治复发-前线/初治的疾病阶段，逐步推进研发；一般情况下，以在成人患者中观察到风险可控且具备抗肿瘤活性的剂量为启动儿童人群研究的前提。

　　指导原则分别阐述了“成人儿童共患肿瘤” 和“儿童特有肿瘤”两种情形下的儿童抗肿瘤药物临床研发路径。

　　对于成人儿童共患肿瘤，一般考虑在获得成人初步安全性及潜在获益的临床试验数据后，例如Ⅱ期结束或完成概念验证研究后，开展儿童人群临床试验。在明确青少年人群的推荐剂量后，鼓励在成人人群的关键研究中纳入青少年人群，并尽可能减少儿童适应症开发的迟滞。如关键研究中未能纳入儿童人群，则通常需要在儿童人群中开展独立的关键研究。

　　对于儿童特有肿瘤，可考虑采用更为积极的研发策略。原则上，建议在成人其他肿瘤患者中（或健康受试者中）开展首次人体临床试验，在对药物的安全性、药代动力学、药效动力学（如有）特征进行初步评估后，结合临床前有效性数据，采用建模模拟的方式，有依据地推导儿童患者的安全起效剂量，并以此为基础开展儿童人群的剂量探索；原则上先在青少年人群中开展临床试验，再逐步推进至小年龄段儿童。对于儿童特有肿瘤的抗肿瘤药物，一般需开展全面系统的儿童人群药物临床试验，关键临床试验设计通常采用随机对照临床试验或单臂临床试验。

(责任编辑：张可欣)