中国食品药品网讯 “近年，在创新中药新药的研发和布局上，丽珠医药集团重点围绕中医的优势病种，布局医疗机构中药制剂（以下简称院内中药制剂）向1.1类创新药转化，当前已有多款产品正在开展临床前的研究工作，即将进入临床申报阶段。”近日，丽珠医药集团中药研究院常务副院长尚强向记者介绍。

　　当前，诸多企业纷纷将中药新药开发焦点投向院内中药制剂。据了解，除丽珠医药集团外，黑龙江珍宝岛药业股份有限公司（以下简称珍宝岛药业）、健民药业集团股份有限公司、天士力医药集团股份有限公司等中药企业也在进行院内中药制剂向中药新药转化的研发工作。

　　多位业内人士指出，院内中药制剂临床作用显著，拥有丰富的人用经验，是中药新药的“孵化器”。但并非所有的院内制剂都可以转化为中药新药。如何更好地筛选、转化院内中药制剂，促进中医药传承创新发展，值得关注。

　　潜力凸显引发关注

　　“随着国家对中医药传承创新发展的不断推进，院内中药制剂转化为上市新药，已是业界广泛关注的方向。”尚强介绍。院内中药制剂是指在中医药理论指导下，医疗机构根据长期临床使用有效、安全的固定处方配制的制剂，是临床用药的重要组成和补充。以其为基础开发新药，可降低新药研发的风险。

　　数据显示，院内中药制剂不仅数量可观，且有较高的经济价值。一份对全国31个省级行政单位的568家三级甲等中医医疗机构（含中西医结合医院）中药制剂情况的调研报告显示，截至2022年12月31日，院内中药制剂共有13278个，其中在产的9078个，纳入统计的院内中药制剂2020年~2022年的总经济效益为210.41亿元。

　　近年来，国家发布了一系列政策文件促进中医药传承创新发展，也为院内中药制剂向新药转化提供有力的政策支持。

　　其中，2020年12月国家药监局发布的《关于促进中药传承创新发展的实施意见》明确提出，要发挥院内中药制剂传承创新发展“孵化器”作用，鼓励院内中药制剂向中药新药转化。2023年2月国家药监局发布的《中药注册管理专门规定》（以下简称《规定》）进一步确立了中医药理论、人用经验和临床试验相结合的中药审评证据体系。

　　“这一体系的建立，为中药新药研发提供了更为科学的思路，极大地激发了中药新药研发的新活力。”某公立医院科研成果转化中心相关负责人李女士说。她认为，该体系也为从院内中药制剂转化而来的中药新药提供了更为科学的审评依据。

　　《规定》还提出，来源于临床实践的中药新药，人用经验能在临床定位、适用人群筛选、疗程探索、剂量探索等方面提供研究、支持证据的，可不开展Ⅱ期临床试验。

　　珍宝岛药业中药研究院院长孟杰表示，“这对企业来说无疑是一大利好”。据了解，按正常流程，如果企业要将一款院内中药制剂转化为上市中药新药，投资一般要超过5000万元，耗费周期也在6年左右。如果能减免Ⅱ期临床，不仅能为企业节省上千万研发费用，还能缩短1—1.5年的研发周期。

　　成果转化面临挑战

　　在采访中记者了解到，企业在探寻院内中药制剂向新药转化的过程中，也面临着诸多挑战。尚强坦言，当前，考察几十个项目可能只能发现一、两个具有潜力，并成功签订转让合同，正式进入临床研究。

　　最直接的挑战就是新药转化所需“人用经验”的获得和应用。据介绍，翔实的人用经验对于企业来说，是判定某个品种的临床价值、预判转化成功率及风险的重要参考，也将为后期开展研究及临床试验提供历史经验支持。

　　但由于院内中药制剂首先是满足医疗机构内部使用需求，而非为新药转化做准备，医生在收集人用经验的过程中可能缺乏标准化操作。医院收集整理的人用经验往往不完整、不规范、难溯源或混杂不清。例如，临床治疗中存在合并用药，或部分院内中药制剂临床适应症宽泛、临床定位不明确等，导致收集到的人用经验混杂、缺乏针对性；治疗后随访不到位和相关数据的无法溯源，也导致许多关键信息的丢失。

　　李女士也提到，在临床实践中，医生很少有意识或精力去系统地收集和整理院内中药制剂的人用经验。

　　但如果缺乏强有力的人用经验作为支撑，院内中药制剂的有效性就难以得到证明，企业可能因此放弃开发该制剂。即便是企业选择开发该制剂，其人用经验的分析和利用也会十分复杂。

　　基于医疗机构或医生不了解院内中药制剂可以转化为上市新药，缺乏科研成果转化意识，不熟悉转化过程，导致一些有潜力的院内中药制剂无法得到充分开发和利用。此外，尚强指出，商业谈判过程中，医生可能担心配方泄露后自身的知识产权无法得到保护而不愿公开配方，或院内知识产权归属不明确及利益分配机制不合理，都可能最终阻碍医疗机构与企业达成合作。

　　再回到产品本身，复方中药制剂往往成分繁杂，其提取、精制工艺是否利于有效成分留存、剂型设计是否保障药效发挥、工艺路线是否稳定可行等，都是关乎临床疗效发挥及药品质量保证的关键因素。

　　“而部分院内中药制剂药味数量过多，成分过于复杂，这使得研发过程中的剂型、工艺设计和质量控制难度加大，研发和生产成本也会随之上升。”尚强说道。

　　加强合作优势互补

　　显然，为了提升新药研发成功率，企业更青睐具有市场前景好、转化临床应用历史长、人用经验数据详实完整、临床应用传承有序、处方相对精练、组方有特色、安全性有保障等特点的院内中药制剂。然而，能同时符合这些条件的院内中药制剂数量相对有限。在这种情况下，如何才能提高研发成功率，让更多的好方、好药走向市场？

　　多位受访者表示，医疗机构拥有优质的临床资源，企业具备先进的技术和敏锐的市场洞察力，双方应深化合作，实现优势互补。

　　李女士认为，医疗机构在中药新药研发及医疗机构成果转化工作中可以发挥更大作用。如成立此类对外宣介、与企业直接交流的部门，发挥自身优势，整合各方资源，为医生和企业之间搭建一座坚实的桥梁，共同推动院内科研成果转化工作。记者也了解到，中国中医科学院西苑医院、西南医科大学附属中医医院等多家医疗机构搭建了推动院内科研成果转化的平台，开展临床经验方及院内中药制剂的推介及成果转化等工作。

　　“既然企业在中药制剂转化过程中也扮演重要角色，那么企业可以更早地介入院内中药制剂向新药的转化工作中。”李女士建议。

　　具体来讲，就是形成“临床经验方-院内中药制剂-中药新药”的转化研发路径，企业提前到参与决定对哪些具有潜力的临床经验方开发成院内中药制剂，并与医疗机构一同进行院内中药制剂的剂型和工艺设计。

　　尚强也持同样观点。他强调：“质量源于设计。”企业通过与医疗机构深度合作，为院内中药制剂的设计及生产提供更为专业的技术支持，与医疗机构共同进行中药组方药味确认、适应症定位、剂型选择等设计工作，保障院内中药制剂的研发及生产质量，也为后期的新药转化打下坚实基础。

　　更为重要的是，企业依托自身参与设计的院内中药制剂，及对相关政策的深入了解，能够一同与医疗机构更全面、系统地收集人用经验。

　　孟杰表示，在此过程中，企业通过深入分析人用经验，进一步从已开发出的院内中药制剂中筛选出安全性更高、疗效更可靠、市场前景更好地进行更有针对性的新药开发，从而提升新药研发成功率；收集到的人用经验还将更精准地为院内中药制剂转化成新药过程中的上市审评审批提供政策减免方面的支持，加快产品推向市场的速度。（刘鹤）

(责任编辑：常靖婕)