近年来，为了应对现代监管中遇到的新挑战，美国FDA、欧盟EMA均发布了药品监管科学实施战略计划，促进监管科学的研究与转化；我国已启动中国药品监管科学行动计划，加速推进学科建设。

　　提及监管科学，另一个相对的概念“科学监管”总是相伴出现，最初接触“监管科学”的人，常常会将两个概念混为一谈，认为药品监管科学就是对科学监管药品的研究。这种观点，忽略了监管科学的“科学”属性，直接将监管科学的研究目的等同于其研究内容。这一观点非常不利于药品监管科学的发展，特别是在药品监管科学发展的初期；因此，在我国药品监管科学的起步加速期必须首先正确认识监管科学的研究内容与研究本质。

　　监管科学是以自然科学为基础的评价科学

　　对于一个或一类监管体系，最直接的展现形式是由法规文件组成的监管政策，是对不同评价结果采取差异化举措的决策体系；而政策的下层是由标准、原则组成的评价体系；最下层，是支持评价体系的科学基础层，因为只有理解评价对象的科学基础才能对其进行评价。这个最下层的基础，正是监管科学的研究内容；中层的“评价体系”是监管科学的研究目的。由此可见，监管科学是门认识评价对象、建立评价体系的研究学科，是门自然科学和社会人文科学的交叉学科，但其首要属性是自然科学。

　　一般认为“监管科学”这一术语起源于20世纪六七十年代的美国，有学者认为监管科学是将已有的科学信息结合，通过知识综合解决监管中的需求，利用“可用的真相”做出决策。对于药品监管科学而言，研究内容就是认识和评价药品。应该予以区分的是，此处的“认识、评价”药品不等同于药物开发、药物分析等药学研究。药品监管科学的“认识、评价”解决的是“评价什么”“如何评价”“评价标准”的问题。

　　目前，美国FDA对药品监管科学的定义是研发新工具、新标准和新方法，以评估FDA监管产品的安全性、有效性、质量和性能的科学。EMA对监管科学的定义为适用于评估医药产品质量、安全性和有效性的一系列科学学科，并在整个药物生命周期内为监管决策提供信息，包括基本和应用医学及社会科学，并有助于制定监管标准和工具。日本学者认为监管科学分为两个方面：一是能够准确预测和评估科学技术的积极和消极影响，并做出最佳决策的“评价科学”；二是能够支持政府机构制定政策，推动和倡导公众和社会关系的“合理限制科学”，法规和指南的制定都属于监管科学的范畴。在这些定义中，都体现出了药品监管科学是基于对产品的认知，开发评价方法和工具，为监管提供评价手段，为监管决策提供信息保障。

药品监管科学的三个研究维度

　　在整个药品监管体系中，药品监管科学是“由下向上”的研究，回答“评价什么”“如何评价”“评价标准”的问题，并最终为监管政策的制定提供科学性技术基础。监管科学的研究是由认知、经评价、至标准原则、到监管政策的体系，由技术下层向上的研究，其中“评价”构成整个研究体系的基石层。

　　第一个维度是企业按经评价批准的方法，生产符合标准的产品。其中企业负责依标准生产，监管方负责制定标准。“标准”即监管科学的研究内容，包括确定产品应满足的质量要求（如药典）、制定生产质量控制要求（如GMP），这些标准产生的基础必然是对产品的性质认知，对生产技术的风险理解。

　　在当代药品生产中，连续制造、3D打印等新型生产模式的应用对传统评价标准带来挑战，因此对新技术的评价研究是目的药品监管科学的关注点之一。

　　第二个维度是对药品生命周期不同阶段的评价研究。药品生命周期是指药品从研发到退市所经历的所有过程，主要包括研发、生产、流通与使用、退市四个阶段。药品监管科学的研究对象是“药品”，围绕药品“安全、有效、质量可控”的属性要求，药品监管科学在药品生命周期不同阶段的研究内容也是不同的。评价研究包括评价标准与要求（如指导原则）、评价方法与工具（如统计学方法）等，涉及到药学、医学、生物学、化学、材料学、统计学等多个基础学科的研究内容。

　　在药品研发阶段，对药品研究的目的是评价被开发物质的成药性：有效、质量可控、具有用于人体的安全性数据支持，依次为药学研究、非临床研究、临床研究。这一阶段的药品监管科学解决的问题包括如何表征药品（关键质量属性）、如何确定用于人体的安全性（非临床安全性评价），其中包括评价内容及结论评判标准。

　　药品生产阶段的主要目的是按照注册工艺生产出符合设计目的的药品，包括获得符合要求的产品，建立和保持受控状态，以及推动持续改进。这一阶段中药品监管科学的研究内容包括如何评价药品的生产质量，如何评价质量保障体系的可靠性，如何评估变更对药品安全性、有效性和质量可控性的影响。例如，对于连续制造等新型生产模式，如何评价药品生产过程中的质量控制、如何评价质量保障体系的运行有效性都是目前药品监管科学的重要研究内容。

　　药品的流通和使用阶段，主要通过流通条件符合药品储存要求、使用方式符合说明书要求保障药品发挥预期功能、监测不良反应并进行药品再评价。这一阶段的药品监管科学研究的是对流通条件符合性的评价、对使用合理性的评价、对药品不良反应的评价。例如，如何结合药品关键质量属性的分析回顾，根据药品不良反应信息评价已上市药品，并提供药品持续改进的指导信息。

　　药品退市是药品生命周期的最终阶段。“退市决定”本身即是个评价过程，这一阶段的监管科学研究内容包括评价信息来源、评价依据与标准、评价工具开发等内容。

　　第三个维度是由审评、检查、检验、监测组成的监督性评价。监管方通过审评、检查、检验、监测等手段对上市产品的安全有效予以监督。因此，这些监督手段中所应用的评价技术（含上市前的注册审评、上市产品的再评价、产品退市评价）、检查评价（如对质量保障体系的检查评价、数据可靠性检查评价）、检验方法、监测方法和评价工具都需要通过监管科学研究进行开发。这些评价内容、评价技术、评价工具的研究共同组成了药品监管科学的基础框架。

　　从三个维度的研究内容中可以看出保证安全有效是药品科学监管的核心要义，评价药品的安全有效是药品监管科学的内涵。

　　监管科学与科学监管是不同的概念，监管科学是科学监管的基础，是科学监管的技术基础。监管科学绝不只是研究“监管政策”的学科，而是“监管政策”形成的科学支撑，回答的是监管中如何评价的问题。药品监管科学是认识药品、评价药品的自然学科，其研究对象是“药品”，研究核心是“评价”，研究内容包括对新技术的评价、新产品的评价、新标准的研究等。（上海药品审评核查中心 陈一飞）

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