中国食品药品网讯（记者蒋红瑜） 1月10日，国家药监局药品审评中心发布《抗猴痘病毒药物临床试验技术指导原则（试行）》（以下简称《指导原则》）。《指导原则》自发布之日起施行。

　　猴痘是一种由猴痘病毒（Monkeypox virus，MPXV）感染所致的人兽共患病，临床主要表现为发热、皮疹、淋巴结肿大。猴痘为自限性疾病，大部分预后良好。严重病例常见于年幼儿童、孕妇、免疫功能低下人群。目前国内临床缺乏确证有效的治疗药物，治疗方式主要包括对症支持治疗和继发性细菌感染的治疗。

　　《指导原则》适用于抗猴痘病毒药物，包括化学药品和治疗用生物制品；详细阐述了人体药理学研究和探索性临床试验、确证性临床试验的相关要求。

　　《指导原则》指出，开展临床试验前，应进行药学和非临床一般药理学、药效学、药代动力学和安全性研究，获得的研究数据经评估能够支持进入临床研究。在药物开发早期须开展安全性及耐受性研究、药代动力学（PK）研究，并适时进行外在因素（例如，食物效应研究、药物-药物相互作用研究）和内在因素（例如，肾功能不全和肝功能不全受试者的 PK 研究）的影响研究等，对试验数据进行药物剂量-暴露关系分析，为后续临床试验提供信息。

　　《指导原则》建议，在尚无确证安全有效的药物用于抗猴痘病毒治疗的情况下，采用随机、双盲、基础治疗加载的安慰剂对照设计。如出现确证有效的药物上市作为标准治疗，且拟开发试验药物与标准治疗作用机制相似（如标准治疗与试验药物均为直接抗病毒药物），可以考虑以其作为阳性对照药，进行阳性对照的优效或非劣效设计。

　　《指导原则》表示，由于猴痘疫情流行的特点，一些新药采取境外临床试验或国际多中心临床试验的方式开展确证性临床试验，应关注不同国家和地区的差异，例如受试者选择标准、基础治疗等，并关注临床试验的实施质量和管理措施。该类试验应与监管机构达成共识。

　　《指导原则》还介绍了确证性临床试验的试验目的、试验人群、给药方案、有效性终点、治疗周期和随访周期、安全性评价等内容和要求。

(责任编辑：常靖婕)